徐医附院血液科在髓外骨髓瘤CAR-T治疗上取得新进展
近日，徐医附院血液科与徐州医科大学细胞治疗药物产业学院合作，在国际知名期刊American Journal Of Hematology（中科院1区Top期刊）发表了题为“Clinical outcomes and microenvironment profiling in relapsed/refractory multiple myeloma patients with extramedullary disease receiving anti-BCMA CAR T-cell-based therapy”的研究成果。血液科祁岳坤博士、李护君博士、齐昆明博士为论文共同第一作者，郑骏年教授、徐开林教授、曹江教授为论文共同通讯作者。
多发性骨髓瘤是血液系统中第二常见的恶性肿瘤，而髓外疾病（EMD）是其高度侵袭性的亚型。曹江教授介绍，我校研究团队采用BCMA CAR-T和CD19 CAR-T联合治疗，针对伴有EMD的难治/复发多发性骨髓瘤（R/R MM）患者进行了前瞻性临床研究。自2017年5月起，团队共入组了31名患者接受CAR-T细胞治疗，多数患者伴有重要脏器的浆细胞侵犯及直径5cm以上的大包快，且经蛋白酶体抑制剂、免疫调节药物等多线治疗无效或复发。研究结果显示，EMD总体反应率达64.5%，中位无进展生存期和总生存期分别为5.0个月和9.7个月。此外，研究团队还对EMD的免疫微环境进行了分析，发现肿瘤区域中耗竭的CD8+ T细胞和M2型巨噬细胞的浸润与治疗效果不佳和生存期缩短有关。
徐开林教授介绍，CAR-T细胞疗法在EMD中显示出治疗效果，为这些高风险R/R MM患者提供了可行的挽救性治疗选择，但患者长期生存受益有限；EMD特异性微环境可能影响治疗效果，需要进一步研究以改善EMD患者的治疗策略。
郑骏年教授介绍，徐州医科大学细胞治疗药物产业学院与血液病研究所是国内最早应用CAR-T细胞治疗MM的单位之一，从单靶CAR-T、序贯CAR-T输注、串联双靶CAR-T等多方面着手，在J Clin Oncol、Blood、Nat Commun、Lancet Haematol等期刊发表了一系列高质量研究成果，为实现创新科研成果的临床应用和产业转化奠定了基础。（曹江）